როგორ გვატყუებს ჯანდაცვის მინისტრი – გიორგი ფოფხაძე

საფრანგეთში მცხოვრები ჟურნალისტი, გიორგი ფოფხაძე, ქართული ოცნების გუნდის ჯანდაცვის მინისტრის განცხადებას პასუხობს და წერს:

– ქვეყნების მიხედვით განსხვავებები:

· აშშ: ფართო წვდომა აქვთ გენურ თერაპიაზე (Elevidys) და რამდენიმე ეგზონ-სკიპინგ პრეპარატზე (Vyondys 53, Amondys 45).

· ევროკავშირი (საფრანგეთი, გერმანია): ხელმისაწვდომია Translarna (ნონსენს მუტაციისთვის), Duvyzat (ყველა ტიპისთვის) და Vamorolone. Elevidys-ზე .

· ისრაელი (ებრაული მედიცინა): Translarna შეტანილია ჯანდაცვის სამინისტროს ოფიციალური მკურნალობის განრიგში

. სტანდარტული თერაპია: კორტიკოსტეროიდები

ეს არის მკურნალობის საფუძველი ყველა ქვეყანაში. ისინი ანელებენ კუნთების სისუსტის პროგრესირებას.

· Vamorolone: ახალი პრეპარატი, რომელიც სტანდარტული სტეროიდების მსგავსად ეფექტურია, მაგრამ ზრდას არ აფერხებს და ნაკლები გვერდითი მოვლენა აქვს .

· პრედნიზონი / დეფლაზაკორტი: კლასიკური სტეროიდები.

-. გენეტიკური თერაპიები (მუტაციის ტიპზეა დამოკიდებული)

ეს პრეპარატები მიზნად ისახავს დეფექტური გენის “გამოსწორებას” ან “ჩანაცვლებას”.

· Elevidys (დელანდისტროგენ მოქსეპარვოვეცი):

· ტიპი: გენური თერაპია.

· დეტალები: ინფუზია, რომელიც მიკროდისტროფინის პროტეინს ქმნის. აშშ-ში ნებადართულია 4-5 წლის ბავშვებისთვის .

· ეგზონ-სკიპინგ თერაპია (Vyondys 53, Amondys 45):

· ტიპი: ეგზონ-სკიპინგი.

· დეტალები: განკუთვნილია მხოლოდ პაციენტების მცირე ჯგუფისთვის (დაახლ. 8%), რომლებსაც აქვთ შესაბამისი მუტაციები (ეგზონები 45, 51, 53). ხელმისაწვდომია აშშ-ში და ევროპაში.

· Translarna (ატალურენი):

· ტიპი: ნონსენს მუტაციის თერაპია.

· დეტალები: გამოიყენება ნონსენს მუტაციის მქონე პაციენტებისთვის (დაახ. 10-15%). ხელმისაწვდომია ევროპასა და ისრაელში .